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转自:药明康德炒股配资平台注册 今天,美国FDA批准了MirumPharmaceuticals旗下Ctexli(chenodiol)上市,用于治疗成人脑腱黄瘤病(CTX)。根据FDA新闻稿,Ctexli是首个获FDA批准用于治疗CTX的药物。 CTX是一种罕见的常染色体遗传性、进行性胆固醇代谢障碍,影响身体的多个部位。在CTX中,鹅脱氧胆酸(CDCA)的缺乏会导致胆汁醇(bilealcohols)积累,继而引发毒性胆固烷醇(cholestanol)的积聚。胆固烷醇是患者症状负担和疾病进展的主要
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